ДНК-инъекции помогли слепым детям увидеть

Наилучший эффект генная терапия оказала на детей, которые теперь без труда способны преодолеть стандартную «полосу препятствий» в условиях низкой освещённости (кадр Children’s Hospital of Philadelphia).

Специалисты из медицинской школы университета Пенсильвании (Penn Medicine) и детской больницы Филадельфии (Children’s Hospital in Philadelphia) при помощи генной терапии фактически подарили зрение слепым от рождения пятерым детям и семерым взрослым.

В эксперименте принимали участие 12 пациентов в возрасте от 8 до 44 лет, страдавших амаврозом Лебера (LCA), редкой формой врождённой слепоты, встречающейся у одного человека из 80 тысяч.

Учёные использовали вектор (cloning vector), генетически модифицированный аденовирус, чтобы вернуть в нормальное состояние ген RPE65, мутация которого является причиной от 8 до 16% всех случаев амавроза Лебера. (Ранее мы рассказывали о сходном опыте британских специалистов, завершившемся почти полным восстановлением зрения.)

Один из пациентов, девятилетний Кори Хаас (Corey Haas), с родителями и членами команды исследователей (по краям) (фото Daniel Burke).

Уже через две недели после единственного укола пациенты сообщили о прогрессирующем улучшении. Тесты показали, что у каждого из двенадцати больных значительно увеличилась светочувствительность, а половину из них даже нельзя теперь юридически классифицировать как слепых.

Дополнительным приятным сюрпризом стало значительное облегчение нистагм – самопроизвольных колебаний глазных яблок – у семи из девяти пациентов, страдавших этим заболеванием.

«Мы будем продолжать следить за этими пациентами, чтобы определить, останавливает ли подобное лечение процесс дегенерации сетчатки, — говорит Альберт Магуайр (Albert M. Maguire), ведущий автор исследования. — В ближайшем будущем мы надеемся проверить воздействие генной терапии на другие глазные болезни».

Результаты эксперимента опубликованы в The Lancet. Не так давно мы сообщали, как генная терапия подарила обезьянам цветное зрение, а сверхсовременные глазные имплантаты уже сейчас заменяют сетчатку слепым людям.



21-летний эксперимент вновь подтвердил теорию Дарвина

23 октября 2009

Новый робот заменит слепого человека

20 октября 2009

Лазер создал в мозге фальшивые воспоминания о боли

19 октября 2009

Philips создала измеритель стресса для трейдеров

15 октября 2009

Назван лучший цвет для защиты от солнца

15 октября 2009