Беверли Дэвидсон (Beverley Davidson) из университета Айовы (University of Iowa) и его коллеги объявили о результатах исследования, показавшего, что с помощью генной терапии можно лечить некоторые повреждения мозга, вызванные дефектной наследственностью.
В частности, биологи изучали болезни, при которых дефектный ген (или ген-мутант) предопределяет выработку в мозге «неправильных», разрушающих его, белков.
Такие заболевания не лечились ранее генной терапией, так как она обычно лишь поставляет в организм недостающую у пациента генетическую последовательность.
А в данном случае требовалось ещё и блокировать неправильный генетический код.
Это удалось сделать команде Дэвидсона при помощи подбора терапевтической РНК, которая доставлялась на место вирусом, не опасным для организма.
Опыты проводились на мышах и человеческих клетках в пробирке, они показали полную остановку выработки белков-мутантов.
Дэвидсон надеется, что новый метод быстро пройдёт и клинические испытания.
